【byb.cn 】（来源：生命时报）近日，全球首个渐冻症精准治疗药物托夫生注射液在国内开出首张处方——43岁的李女士在北京大学第三医院神经内科接受了该药的腰穿鞘内注射治疗。

　　董长喜

　　《生命时报》 2025-06-24 第1906期 第19版

　　“渐冻症”，是肌萎缩侧索硬化症（ALS）的俗称，在我国的患病率约为十万分之三。它是一种运动神经元病，通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡。目前针对该病的治疗药物只有利鲁唑和依达拉奉，患者选择有限。据了解，并非所有ALS患者都适合注射这种新药。研究证实，超氧化物歧化酶1（SOD1）是ALS的致病基因之一，也是中国ALS人群中最常见的致病基因。托夫生注射液正是针对这一基因突变的对因治疗药物，可减少毒性蛋白蓄积，从源头减轻运动神经元损伤，延缓疾病进展。此前的3期临床研究证实，该药具有延缓疾病进展的作用，且安全性较好。